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目前,在各种疾病状态下的药物批准管道中有500多种神经学特异性治疗剂。1通过“替代” FDA批准途径和/或符合孤儿药物指定的资格标准(即,旨在治疗旨在治疗稀有疾病定义为影响全国范围的少于2万名个体的稀有疾病)。目前,近15%的神经系统疗法具有孤儿药物名称。随着我们继续了解神经系统疾病的遗传学,其他靶向生物制剂和基因疗法即将到来,其中相当多的数量可能通过替代性FDA批准途径。因此,了解FDA批准的细微差别是越来越重要的。
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