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抽象合成生物学旨在使调节分子和电路的合理设计重新编程细胞行为。这种方法在人类细胞中的应用可能会导致强大的基因和基于细胞的疗法，从而提供了对抗复杂疾病的变革性方法。迄今为止，合成遗传回路在临床上相关的细胞类型及其成分中的实施挑战性，通常会带来翻译不兼容，极大地限制了这种方法的可行性，功效和安全性。在这里，使用临床驱动的设计过程，我们开发了一个可编程合成转录调节器的工具包，这些工具包具有基于紧凑的人蛋白质设计，可以通过FDA批准的小分子来调节精确的基因组正交调节。我们通过遗传程序来设计治疗性人体免疫细胞来证明该工具包，这些程序可以滴定生产免疫疗法，在体内和3D球形模型中对肿瘤杀死的药物控制以及第一个多渠道合成转换免疫治疗基因的独立控制。我们的工作建立了一个强大的平台，用于在哺乳动物细胞中进行自定义基因表达程序，并有可能加速合成系统的临床翻译。
人类细胞中合成基因调节程序的临床驱动设计
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