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数据和分析我们将NewDigs焦点焦点分析模型（PAM）1的临床试验成功率以及持久细胞和基因疗法（DCGT）的总体可能性与所有治疗领域的临床试验成功率与所有治疗领域的临床试验成功率，这些临床试验的临床试验成功率与某些方面的某些领域以及与某些方面的某些临床模态相关。PAM模型分析了1988年至2023年底在ClinicalTrials.gov中报道的所有DCGT试验，其中包括使用或修改DNA或RNA的产品，并旨在提供持续持续的单个管理的持久效果。我们广泛应用了FDA生物制剂评估与研究中心（CBER）的定义，并具有进一步的标准，即预计产品将产生至少18个月的持久临床益处。4合格耐用的疗法是属于以下方式的方法：（i）使用病毒载体的体内和Ex Vivo的基因替代疗法； （ii）T细胞受体（TCR）和免疫细胞设计，旨在掺入嵌合抗原受体（CAR），（iii）基因编辑疗法（基于锌指核酸酶（ZFN），转录激活剂样效应子核酸酸盐（TALENS），且属于Spracted Spress Sprace Sprace Sprace Spracted Palindromic repoins（Caspr）（CRIS）（CRIS）（CRIS）（CRIS） - （iv）长效DNA质粒。首先使用Pharmaprojects®数据库5中的治疗类别和模态搜索标准鉴定临床试验，然后使用临床研究确认。GOV数据库6使用自然语言处理，手动搜索和提取的组合。我们还仅从ClinicalTrials.gov中确定了其他临床试验。仅包括具有以下状态的数据库（包括I/II阶段II/II阶段，包括II/II期；包括II/II期和III期试验，包括II/II期；包括II/II期；包括II/II期；包括II阶段I/II阶段II/II期）的主动介入试验：招募，主动，不通过邀请招募，招募，招募，并完成）。在临床试验研究多个潜在指示的情况下，我们单独跟踪并投影了每个产品指示组合。同样，我们跟踪了一个具有多个临床试验的药物，以单独进行不同的适应症。在存在特定产品指示的并发主动试验的情况下，选择最高阶段以表示分析的产品指示。我们排除了由中国开发商注册的临床临床试验，所有注册的试验地点都位于中国，没有国际商业合作伙伴的记录，因为我们认为这些产品是为当地市场开发的，不可能向美国FDA批准提交这些产品。我们的数据集包括从2023年12月31日开始或之前进行的所有确定的合格疗法，并进行了主动临床试验。还包括注册，启动和完整的响应信。然后，我们将所有确定的试验的数据加载到含宏观的Excel纸上，将数据解析为药物，疾病，试验，相位，模态，以及时间开始和结束每个阶段的时间。在一个阶段的成功是在试验开始阶段，完成该阶段的时候，然后继续进行新阶段或注册/启动步骤。Excel宏可评估每个阶段的每个药物指示的开始和结束日期，标记是否正在进行或完成阶段试验，或者是否启动了新阶段。失败是具有开始，完整的阶段的试验，然后在11年内不会发展到新阶段，或者被公开宣布为停产的指示或计划。我们没有将试验仍在进行中作为成功或失败，并且直到阶段结束并转移到进展或不进行之前，我们才将它们包括在分母中。为了进行此分析，我们将所有数据保存到2023年12月31日的截止点；尚未计算此截止后的任何新阶段或现有阶段完成的任何进展。应该注意的是，鉴于可用于DCGT的临床试验的非常小的患者人群，通常会合并临床试验阶段。例如，有67％的孤儿基因治疗试验从I/II期开始。 血液学汽车 - 始于30％的程序I/II阶段。 并非所有试验都线性进展（例如，第一阶段，第二阶段，第三阶段，注册，批准）。 虽然很少见，但试验可以跳过阶段，如果它们发展到更高的水平，仍然可以被认为是成功的。 通过将进展到下一个临床试验阶段的试验数（包括NDA或BLA的提交和/或接受市场批准）的试验数量除以每个阶段的总计试验，从而计算了临床试验进度的每个阶段的成功率。 例如，如果有一百个I期试验的完整状态，我们将研究下一个状态，以确定试验是否发展为I/II期或II期。例如，有67％的孤儿基因治疗试验从I/II期开始。血液学汽车 - 始于30％的程序I/II阶段。并非所有试验都线性进展（例如，第一阶段，第二阶段，第三阶段，注册，批准）。虽然很少见，但试验可以跳过阶段，如果它们发展到更高的水平，仍然可以被认为是成功的。通过将进展到下一个临床试验阶段的试验数（包括NDA或BLA的提交和/或接受市场批准）的试验数量除以每个阶段的总计试验，从而计算了临床试验进度的每个阶段的成功率。例如，如果有一百个I期试验的完整状态，我们将研究下一个状态，以确定试验是否发展为I/II期或II期。在此示例中，如果三十五阶段试验随后转移到下一阶段，我们将其视为“成功”。在此示例中，第一阶段的成功率将为35％。由于开发人员有时会停滞不前或以其他方式延迟试验，因此我们从完整身份之日起多达11年
耐用细胞和基因疗法的临床发育成功率
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