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摘要：源自诱导的多能干细胞（IPSC）的细胞疗法，由于IPSCS的可扩展性，免疫兼容性和多元潜力，在再生医学领域提供了有希望的途径。已经进行了越来越多的临床前试验和临床试验，探索了基于IPSC的疗法在挑战性疾病中的应用，例如肌肉营养不良。骨骼肌的独特合成性使茎/祖细胞可以整合，形成新的肌核并恢复受肌病影响的基因的表达。这种特征使基因组编辑的技术在这些疗法中特别有吸引力。具有遗传修饰和IPSC谱系方法的方法，可以制造免疫兼容的健康IPSC衍生的肌肉细胞以扭转肌肉疾病的进展或促进组织再生。尽管取得了令人兴奋的进步，但基于IPSC的肌肉疾病和组织再生疗法的大部分发展仅限于学术环境，没有成功的临床翻译报告。体内未知分化过程，潜在的肿瘤性和移植细胞的表观遗传异常正在阻止其临床应用。在这篇综述中，我们概述了IPSC衍生的肌源性细胞移植疗法的临床前开发，其中包括与IPSC衍生的肌源性细胞有关的过程，例如分化，扩展，传递，递送和CGMP依从性。我们讨论了临床翻译的每个步骤的潜在挑战。另外，描述了用于测试用于临床应用的肌生细胞的临床前模型系统。
基于IPSC的肌源性细胞疗法的临床前发育的挑战和考虑
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