Subbiah及其同事最近发表了稀有肿瘤学不可知论研究(ROAR)开放标签的最新分析,非随机,II期篮子研究(NCT02034110)(8)。第一份报告(3)仅包括16例患者(15例主要队列,1名来自扩展队列的患者),但更新的分析包括36例患者的全部队列和大约4年的随访时间[中间随访:11.1(范围,0.9-76.6)月]。所有患者均从具有头颈或内分泌病理学专业知识的专业知识中招募。在数据截止时,ORR为56%(95%置信区间:38.1–72.1%)。中值无进展生存期(PFS)和OS分别为6.7和14.5个月。在整个队列中,有34名患者停止治疗:22例由于进行性疾病,6例由于不良事件(在大多数情况下,在治疗过程中发生了),