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一个困难的基因组编辑目标是大型遗传构建体的位点特异性插入。我们在此描述了 GENEWRITE 系统，其中 Cas 内切酶的位点特异性靶向活性与人类逆转录转座子 LINE-1 的 ORF2p 蛋白的逆转录酶活性相结合。这是通过提供两种 RNA 来实现的：一种靶向 Cas 内切酶活性的向导 RNA 和一种编码所需插入的适当设计的有效载荷 RNA。我们使用大肠杆菌作为开发和部署的简单平台，表明通过适当的有效载荷设计和辅助蛋白的共表达，GENEWRITE 可以使用所述方法将大型遗传有效载荷插入精确位置，尽管存在脱靶效应。基于这些结果，我们描述了在更复杂的系统中实施 GENEWRITE 的潜在策略。
使用 cas 定向 LINE-1 逆转录酶进行大型遗传有效载荷的定向插入
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