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摘要：纳米粒子中寡核苷酸与外部结合或结合到基质中，可用于基因编辑或调节中枢神经系统中的基因表达。这些纳米载体通常针对神经元或神经胶质细胞的转染进行了优化。它们还可以促进跨脑内皮的转胞吞作用以绕过血脑屏障。本综述研究了纳米载体及其寡核苷酸货物的不同配方，以及它们进入大脑并调节基因表达或疾病的能力。纳米载体的大小对于确定从血浆中清除的速率以及内皮细胞转胞吞作用的细胞内途径至关重要。表面电荷对于确定其如何与内皮和靶细胞相互作用很重要。寡核苷酸的结构影响其稳定性和降解速率，而纳米载体的化学配方主要控制货物释放的位置和速率。由于人类和动物疾病模型在解剖学上存在很大差异，因此，要想在人类身上成功进行寡核苷酸基因治疗，需要鞘内注射。在动物模型中，在纳米载体上进行脑室内或静脉内注射寡核苷酸已经取得了一些进展。然而，要想让大量的纳米载体穿过人类的血脑屏障，可能需要靶向内皮溶质载体或囊泡运输系统。
用于将寡核苷酸递送至中枢神经系统的纳米载体
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