机构名称：
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摘要 ◥ 目的：罕见癌症患者（每年每 100,000 人中发病率低于 6 例）通常治疗机会较少，而且在基因组靶点水平的研究不足。我们假设罕见癌症患者与常见癌症患者一样，可从获批的抗癌药物中获益。实验设计：在药物再发现方案 (DRUP) 中，具有可操作分子特征的治疗难治性转移性癌症患者将与 FDA/欧洲药品管理局批准的靶向治疗或免疫治疗相匹配。根据组织学肿瘤类型、分子特征和研究药物，将患者纳入平行队列。主要终点是临床获益（完全缓解、部分缓解、病情稳定 ≥ 16 周）。结果：在 1,145 例提交的病例中，500 名患者（包括 164 名患有罕见癌症的患者）开始使用 25 种可用药物中的一种，并且
药物重新发现方案中的罕见癌症患者（......
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