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分子治疗的进步使得通过全身或局部给药进行基因编辑成为合理治疗遗传疾病的可行策略。将治疗剂封装在纳米颗粒中可以改善治疗剂的细胞内输送，前提是纳米颗粒能有效地被靶细胞吸收。在之前的工作中，我们已经建立了原理证明，即携带基因编辑试剂的纳米颗粒可以在胎儿和成年动物体内介导位点特异性基因编辑，从而改善啮齿动物 β-地中海贫血和囊性纤维化模型的功能性疾病。对纳米颗粒表面进行修饰以包括靶向分子（例如抗体）有望改善细胞吸收和特定细胞结合。
抗体的表面结合可改善支气管上皮细胞对纳米颗粒的吸收
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