机构名称：
¥ 1.0
进行性核上性麻痹最常见的临床表型是理查森综合征，其特征是对左旋多巴无反应的对称性帕金森病，伴有垂直核上性凝视麻痹、早期跌倒和认知障碍。目前尚无对进行性核上性麻痹疾病病理生理学完整序列的详细了解。确定进行性核上性麻痹的脑萎缩序列可以为疾病进展机制提供重要见解，并指导患者分层和临床试验监测。我们将基于事件的概率模型应用于大型国际队列的横断面结构 MRI 扫描，以确定临床诊断的进行性核上性麻痹理查森综合征的脑萎缩序列。共有 341 名理查森综合征患者（其中 255 人接受了 12 个月的随访影像学检查）和 260 名对照者被纳入研究。我们结合使用了 12 个月的随访 MRI 扫描和经过验证的临床评分（进行性核上性麻痹评分量表）来证明基于事件的模型分期系统的纵向一致性和实用性。基于事件的模型估计最早的萎缩发生在脑干和皮质下区域，然后向尾部进展到小脑上脚和小脑深部核，并向前端进展到皮质。皮质萎缩的顺序从前到后，从岛叶开始，然后是额叶，最后扩散到颞叶、顶叶，最后是枕叶。这种体内顺序与进行性核上性麻痹的死后神经病理学分期相符，并且在交叉验证下是稳健的。利用 12 个月随访扫描的纵向信息，我们证明受试者在此时间间隔内持续进入后期阶段，支持了该模型的有效性。此外，临床严重程度（进行性核上性麻痹评分量表）和疾病持续时间与预测的受试者基于事件的模型阶段显著相关（P ，0.01）。我们的研究结果为进行性核上性麻痹的萎缩进展顺序提供了新的见解，并提供了潜在的实用性，可根据疾病阶段对进入临床试验的此病患者进行分层，以及跟踪疾病进展。
进行性核上性麻痹脑容量变化的数据驱动模型
主要关键词
相关文件推荐
