视网膜母细胞瘤 (Rb) 是由未成熟视网膜母细胞引起的原发性神经外胚层肿瘤,占儿童所有癌症的 3%。它是儿童最常见的眼内恶性肿瘤 [1]。该疾病通常表现为累及单眼或双眼的单灶性或多灶性肿瘤 [2]。目前,Rb 有许多有效的治疗方法,包括局部治疗(激光治疗、冷冻治疗和放射治疗)、全身化疗、创新的新型药物输送方法(玻璃体内和眼内化疗)以及眼球摘除术以防止眼外扩散和转移以及随后的死亡 [3]。复发性肿瘤的治疗取决于疾病的程度、肿瘤病灶的侧面性和数量(单灶、单侧、多灶)、肿瘤的大小和位置、有无玻璃体和视网膜下种植、儿童的年龄和一般健康状况以及之前的治疗。国际眼内视网膜母细胞瘤分类和眼内视网膜母细胞瘤分类系统是全球范围内主要的眼内 Rb 分类方法 [ 4 ](表 1)。由于肿瘤内异质性、化学耐药表型以及药物输送到眼部的障碍,Rb 仍然是一个主要的公共卫生问题