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原发性免疫缺陷 (PID) 是一组罕见的先天性免疫系统疾病。自身免疫性血细胞减少症 (AIC) 是 PID 患者中最常见的自身免疫表现。PID 患者的 AIC 治疗可能非常具有挑战性,因为它们通常是慢性、复发性且对一线疗法具有抵抗力,因此需要多种替代治疗方案。此外,考虑到这些患者对感染的易感性增加,免疫抑制应该得到很好的平衡。缺乏针对 PID 患者 AIC 的具体治疗指南。治疗选择应以潜在疾病为指导。对 PID 中 AIC 发生的致病机制的研究以及我们日益增强的确定免疫失调分子基础的能力为开发新的靶向治疗铺平了道路。理想情况下,靶向治疗针对过度表达或过度活跃的基因产物或替代有缺陷的蛋白质,恢复受损的途径。实际上,分子诊断或特定药物并不总是可行的。然而,确定 PID 的类别或免疫表型有助于选择针对可疑致病机制的半靶向疗法。在本综述中,我们根据不同的免疫靶点概述了 PID 患者中 AIC 的所有治疗干预措施。特别是,我们专注于 T 细胞和/或 B 细胞靶向疗法。为了支持未来的决策,需要进行前瞻性研究,以确定 AIC 和 PID 患者的治疗反应并预测/分层生物标志物。

原发性免疫缺陷症中自身免疫性血细胞减少症的靶向治疗

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