基因组编辑有可能彻底改变生物学和医学领域的许多研究和治疗策略。在再生医学领域,基因组工程技术的主要应用之一是生成免疫逃避型多能干细胞衍生的体细胞以供移植。特别是,随着许多实验室生产出功能性和治疗相关性更强的人类多能干细胞衍生胰岛 (SCDI) 并在临床试验中进行研究,人们对研究这些细胞的免疫原性以及调节同种异体和自身免疫反应以获得治疗益处产生了浓厚的兴趣。重要的实验工作已经表明,消除人类白细胞抗原 (HLA) 表达和过度表达免疫调节基因会影响多种多能干细胞衍生的体细胞类型的存活。迄今为止发表的有限研究主要关注干细胞衍生的胰岛,许多实验室的研究工作正在进行中。人类多能干细胞及其后代的基因组编辑正在迅速取得进展,主要是为了在移植模型中逃避免疫系统的破坏,虽然仍需要大量研究,但毫无疑问,基因组编辑和干细胞治疗的结合技术将对未来的移植医学产生深远的影响。
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