机构名称：
¥ 1.0
自闭症谱系障碍 (ASD) 是一种终生的神经发育疾病，其诊断依赖于行为表现，例如相互社交互动受损、刻板重复行为以及兴趣狭窄。然而，迄今为止，ASD 的病因仍未得到研究人员的深入研究。在过去的几十年里，基于包括单个基因突变在内的强有力的遗传证据，基因编辑技术已成为探索 ASD 发病机制的重要工具，通过构建转基因动物模型验证了遗传风险因素与 ASD 发展之间的因果关系，从而有助于开发理想的基因治疗候选对象。本综述讨论了基因编辑技术和遗传研究的进展、通过基因编辑建立的动物模型以及 ASD 的基因治疗。未来的研究应侧重于提高动物模型的有效性，可靠的 DNA 诊断和对突变功能效应的准确预测可能对基因治疗的安全应用同样重要。
单基因自闭症谱系障碍的基因编辑
主要关键词
相关文件推荐
