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该项 IIa 期双盲、随机、安慰剂对照、平行、多中心、概念验证研究由印度国家临床试验和教育网络 INTENT、印度医学研究理事会发展研究部临床研究和试验部门共同资助和监督,将评估 Desidustat 口服片剂治疗镰状细胞病的有效性和安全性。与安慰剂相比,将在第 4 周和第 8 周测量有 Hb 反应(定义为 Hb 较基线增加 ≥ 1 g/dL)的患者比例作为主要终点。该试验还将评估关键次要终点,包括血红蛋白的平均变化、需要输血的患者比例、经历血管闭塞危象的患者比例和 HbSS 百分比的平均变化 [CTRI 注册号:CTRI/2024/06/068363]。

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