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细胞和基因疗法是一种精确药物,可为患者的DNA量身定制治疗。截至2024年9月,有39个批准的细胞和基因疗法。一旦成为新兴的科学,FDA预计每年从2025年开始批准10至20个细胞和基因疗法。是治疗疾病的细胞和基因疗法,例如过正常白细胞营养不良,血友病B和Duchenne肌营养不良。尽管这些新疗法有可能对患者的健康和生活质量产生深远影响,包括治愈疾病的能力,但成本和不可持续的药物管道是不可持续的。
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