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•高剂量的TSHA-102通常耐受性良好。TSHA-102通常在前两个青少年/成年患者中，最多20周，在最高六个星期的第一批儿科患者中，在前两个青少年/成年患者中，没有严重的不良事件（SAE）或剂量限制性毒性（DLT）。对第三个高剂量的成人/青春期患者进行了给药，并招募了第二个高剂量儿科患者。•持续入学高剂量队列。独立数据监测委员会（IDMC）审查了来自两个高剂量的成人/青少年参与者的可用临床数据，以及第一个高剂量的儿科参与者，并批准了在高剂量水平的青少年/成人和儿科研究中招收的程序。•完成了阳性再生医学高级治疗（RMAT）B型会议。与食品药品监督管理局（FDA）一致，在该机构对可用数据的审查之后，关于TSHA-102的持续开发方法以及B部分试验设计，端点以及既定自然历史数据集的潜在使用。•提出的生物分布数据进一步支持鞘内递送的临床潜力。在2024年10月在欧洲欧洲基因和细胞疗法欧洲欧洲基因和细胞治疗学会的第31届年度大会上，介绍了评估AAV9基因治疗递送的五项非人类灵长类动物（NHP）研究的分析的数据。请在下面找到一些常见问题的答案列表。揭示青少年和成人（12岁以上）的目标是什么？
2024年11月13日，亲爱的右病人倡导领袖，...
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![arxiv：2411.08606v1 [cs.cv] 2024年11月13日](/simg/c/c3702cd5b72088acd04a59528e6a3e5a8091e57a.webp)
