机构名称：
¥ 1.0
图3 a）在EN-374中，MGMT P140K蛋白的表达是由无处不在的启动子驱动的，并且通过使用抗人MGMT特异性抗体，可以评估泛元素中的基因标记。在这项研究中，通过流式细胞仪评估了在循环中性粒细胞中测量MGMT基因标记。cybb在末端分化的中性粒细胞中表达，二氢二胺（DHR）测定是一种基于流式细胞仪的方法，用于测量刺激的循环中性粒细胞中NADPH氧化酶活性。纵向b）Cybb蛋白和C）循环外周中性粒细胞中的DHR活性。垂直虚线表示富集的周期。研究结束d）循环中性粒细胞中的Cybb蛋白和e）DHR活性。水平虚线表示10％的治疗阈值。恢复超过10％的具有NADPH氧化酶活性的中性粒细胞已显示出X-CGD患者的感染结果的临床意义改善。f）散装骨髓中有效载荷的研究矢量拷贝数（VCN）。这些数据共同证明了HSC的有效体内工程的概念概念证明，从而导致X-CGD疾病模型小鼠的治疗水平上功能性CYBB的表达。
EN-374恢复
主要关键词
相关文件推荐
