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t细胞修饰以表达智能设计的嵌合抗原受体(CAR)是复发和难治性血液癌的异常强大的治疗剂,并且有可能彻底改变许多其他疾病的治疗。为了避免与过大规模生产的收养细胞治疗产品的广泛构成相关的复杂性和成本,这是通过直接输注纳米颗粒配方核酸或工程性病毒载体在过去几年中引起了很大的关注,从而在体内产生Car T细胞的替代策略。在这里,我们概述了离体制造过程是直接体内策略的激励框架,并讨论了从临床前模型的新兴数据,以突出体内方法的效力,适用于新疾病适应症以及与临床准备的剩余挑战,包括临床准备就绪,包括交付特定的特定期限,长期延期效率。

直接体内汽车T细胞工程

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