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引言：贫血在骨髓纤维化（MF）的患者中很常见，并且与红细胞输血的需求和临床预后不良有关。Janus激酶（JAK）抑制剂（如鲁唑替尼）被广泛用于治疗MF的症状并改善生活质量，但也广泛地是骨髓抑制。可以阻止JAK信号传导同时避免贫血的新治疗性干预措施，通过减少导致停用和/或次优剂量的不良副作用来使MF患者受益。最近的研究表明，抑制激活素A受体1（ACVR1）/激活素受体样激酶2（ALK2）是肝素转录调节上游的骨形态发生蛋白（BMP）受体，可以降低MF患者的血清HEPCIDIN水平，并改善MF的肝素水平。1,2降低肝素的水平，是调节铁稳态的关键激素，并恢复红细胞生成会使通过JAK抑制剂治疗的MF患者有益。 当前，批准或正在研究的几种ALK2抑制作用，包括Momelotinib（JAK1/JAK2和ALK2抑制剂）和Pacritinib（JAK2，Interleukin-1受体相关激酶1 [IRAK1]和ALK2抑制剂）。 Momelotinib和Pacritinib研究的最新临床数据表明，ALK2抑制可改善MF患者的贫血。 因此，我们寻求一种有效，有选择性的ALK2抑制剂，并且可以滴定。 在这里，我们讨论了Zilurgisertib，这是一种ALK2特异性抑制剂，可以滴定以满足患者需求。1,2降低肝素的水平，是调节铁稳态的关键激素，并恢复红细胞生成会使通过JAK抑制剂治疗的MF患者有益。当前，批准或正在研究的几种ALK2抑制作用，包括Momelotinib（JAK1/JAK2和ALK2抑制剂）和Pacritinib（JAK2，Interleukin-1受体相关激酶1 [IRAK1]和ALK2抑制剂）。Momelotinib和Pacritinib研究的最新临床数据表明，ALK2抑制可改善MF患者的贫血。因此，我们寻求一种有效，有选择性的ALK2抑制剂，并且可以滴定。在这里，我们讨论了Zilurgisertib，这是一种ALK2特异性抑制剂，可以滴定以满足患者需求。
抽象Zilurgisertib有效抑制ALK2信号通路...
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