机构名称：
¥ 3.0
自1980年代以来，基因治疗对遗传和获得的呼吸道疾病的前景已经为研究界提供了激发，囊性纤维化是一种单基因疾病，推动了早期努力制定有效策略。尽管有许多早期临床试验，但仍未有批准的基因治疗产物来说明了挑战的规模：在1990年代，第一代非病毒和病毒载体系统表现出了概念证明，但有效性较低。从那时起，朝着改进的向量取得了稳步的进步，其能力至少可以克服肺呈现的一些强大的屏障。此外，包含诸如密码子优化和提供长期表达的启动子之类的特征已改善了治疗转基因的表达特征。早期方法基于添加基因，其中引入了基因的新DNA副本以补充遗传突变：但是，基于RNA的产品的出现可以直接表达治疗蛋白或操纵基因表达，以及扩展的基因编辑工具范围，刺激了交替方法的开发。
一种预防妊娠糖尿病史的亚洲妇女预防2型糖尿病的整体方法：可行性研究和飞行员随机对照试验血管紧张素转换酶（ACE）抑制剂 -与肌细胞收缩和心室隔隔发育有关的基因突变，法洛>非伴有四方四边形呼吸基因治疗的进展
主要关键词
相关文件推荐
