这是骨髓纤维化研究的激动人心的时刻。已经出现了许多新的治疗靶标。在2023 ASH年度会议上提出了前线三期研究的第一个结果。虽然基于JAK抑制剂的组合是基于机制的,协同的和潜在的疾病修改的,但从这些试验中学到的一堂课是,通过使用理性组合而不是单独的ruxolitinib所实现的一切,可能很难改善与疾病相关的症状。沿着这些相同的线条,在田野上有意识到,可能是时候重新考虑传统终点(脾脏和症状改善)在骨髓纤维化注册试验中,尤其是当田地超越JAK抑制时。已经进行了一些3阶段试验正在使用RBC输血独立性和整体生存作为主要终点。这个区域可能会随着时间的流逝而继续发展。以下是MD Anderson的MF患者可用于目前和不久的将来的临床试验的摘要。
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