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临床数据•与良好的评估不确定性相关的所有领域，并在SMA到达数据库中可用。•SMA达到注册表•初始基线评估后，每年至少有两个患者的每年两个数据条目•任何两个条目都需要相距至少4个月。每年有两个数据点可以抵消由于“关闭”日期和急性可逆疾病而导致的结果可变性。时间间距旨在与常规的6个每月随访诊所预约或4个月度维护剂量重合。•要评估的临床终点将由患者运动里程碑启动治疗和患者年龄的患者里程碑确定，
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![脊柱裂开放症[第 2 版；同行评审：2 版获批]](/simg/e/ed84b96aad803d3e75d8a89d76003432993d3074.webp)
