第0阶段的研究仅使用少数小的，通常是亚治性但有药理活性的剂量，在少数研究参与者中，在短时间内使用IMP。由于剂量和药物暴露率很低，因此没有预期与药物有关的不良事件，并且由于所需的研究药物量适中，因此不需要全尺度，临床良好的制造实践（GMP） - 级商业制造也不需要。因此，可以比传统的I期研究更早地启动第0阶段试验，这为研究PK和药物靶标的影响提供了宝贵的机会，在代理的临床开发中很早就进行了。4但是，它们不是测试新药物的必需部分，也没有提供有关安全性或功效的数据，从定义上讲，它们的剂量太低而无法引起任何治疗作用。