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我们的临时性研究表明，Epi-321的给药可在十种不同的FSHD患者衍生的患者衍生的永生化和原发性成肌细胞中对Dux4和Dux4-Downstream基因表达的稳健和剂量抑制，无论D4Z4重复序列的数量如何，并且表现出抗iapoptication Asspase 3 Inge caspase 3 ige。从机械上讲，Epi-321显示了D4Z4靶基因座的重新甲基化，从而导致DUX4表达抑制。此外，在人源化FSHD小鼠模型中对Epi-321的体内评估显示，在mRNA和蛋白质水平上对Dux4-Pathway的剂量依赖性抑制作用，以及肌肉组织中的抗凋亡活性。此外，使用FSHD患者衍生的永生化的成肌细胞（Epi-321）进行了3D设计的人体肌肉组织（3D EMT），从而有效地抑制了DUX4和DUX4-PATHWAY基因长达46天，并显示出肌肉缩减性的剂量依赖性，表现出了肌肉缩减的显着改善，表现出受肌肉的增长和Teteratient poptertic posteatial posteat posteat teteat teteat awteat aTteat aTteat aTeat eateat aTeat酸味。
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