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巴塞尔，2024年6月24日-Roche（六：RO，ROG； OTCQX：RHHBY）今天宣布，欧洲药品局（EMA）已验证并启动了对LeviDys™（MAA）的营销授权申请（MAA）（Delandogenogene Moxeparvovec）（MAA）的审查，该基因治疗了对Ambulotal art d -7 d -7年的Gene the Forneforment for Ambulity at d -7 d -7年。“ Duchenne是一种毁灭性肌肉疾病，无法治愈。迫切需要可以改变疾病课程并保持肌肉功能的治疗方法。“ Roche致力于将Elevidys带给需要它的孩子，我们欢迎EMA对提交提交的审查。” Elevidys MAA已提交给EMA，并基于Pivotal 3阶段Engark研究的结果，这是一项全球，随机，双盲，安慰剂对照的研究，针对4至7岁的Duchenne患者。尽管Embark研究不符合主要终点，但试验的大量证据证实，Everidys是第一个通过可管理的安全性，通过修改疾病病程来为患者提供临床意义的基因疗法。在Embark中，经过甲甲级治疗的患者在两个关键的次要功能终点上具有临床意义且具有统计学意义的好处：从地板上升和10分钟步行/跑步测试的时间。此外，还观察到预先指定的次要终点的临床意义和统计学上的显着改善：步幅速度95世纪。这个由EMA资格的新颖的数字端点测量了通过可穿戴设备（SYDE®）行走的速度。上升4步次级终点的时间也表现出一致的治疗益处，有利于Elevidys。MAA也得到了Duchenne患者的开放标签研究的数据，该研究正在招募不同年龄的非洲卧床和非注重患者，以及I/II期研究
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