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A. 摘要 发现可通过催化活性 Cas9 改造“死”sgRNA 来激活基因表达。设计检测方法筛选数千种药物输送候选物，用于体内细胞类型特异性输送。设计内皮 siRNA 输送载体；被 10 多个实验室使用，并正在考虑用于临床。曾获得 NDSEG、NSF、NIH OxCam、Whitaker、麻省理工学院校长和 LSRF 博士后奖学金、温特劳布研究生奖、拜耳青年研究员奖和帕金森病基金会 Stanley Fahn 初级教师奖。B. 个人陈述我的教育背景是材料科学（麻省理工学院）和医学（哈佛医学院），因此，我的工作涉及纳米技术、药物输送、基因组学和基因编辑的交叉领域。我的博士工作主要关注高通量纳米粒子的合成和表征。我的博士后工作主要关注 RNA 设计、分子生物学和体内基因编辑。我在佐治亚理工学院和埃默里医学院生物医学工程系的实验室将研究药物输送、RNA 疗法和体内基因操作。我的实验室有两个长期研究目标。第一个是从根本上提高我们在体内输送 DNA 和 RNA 的能力，以便开发基因疗法。我们将通过使用新的高通量生物材料条形码系统在体内研究数千种 DNA/RNA 药物输送载体来实现这一目标。科学家已经合成了数千种药物输送载体；这些载体在细胞系中进行了测试，然后少数在动物身上进行了测试。因此，很难 (a) 在体内识别有希望的临床前候选药物，以及 (b) 了解药物输送载体结构如何影响生物靶向。通过在体内测试数千种药物输送载体，我们将针对目前难以接触的组织。一旦我确定了针对新细胞类型的药物输送载体，我将在该领域建立合作关系，就像我在血管生物学领域所做的那样 1,2,4,6,7。我的实验室的第二个长期研究目标是设计合理的体内组合基因疗法。大多数疾病是由基因组合而非单个基因引起的。我们将通过在体内同时递送多个 RNA 来实现这一目标。到目前为止，我们已经同时递送了五个。我们还设计了 CRISPR-Cas9，使用单个蛋白质在同一细胞中上调一个基因，同时下调另一个基因。C. 职位和荣誉
James E. Dahlman 博士
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