Blueprint Medicines 宣布 FDA 批准 AYVAKIT™（avapritinib）用于治疗患有不可切除或转移性 PDGFRA 外显子 18 突变型胃肠道间质瘤的成人患者 -- AYVAKIT 是首个获批的 GIST 精准疗法，也是唯一一种针对 PDGFRA 外显子 18 突变型 GIST 的高活性疗法 -- -- 在 NAVIGATOR 试验 1 中，AYVAKIT 在患有不可切除或转移性 PDGFRA 外显子 18 突变型 GIST 的患者中显示出 84% 的总体反应率，中位反应持续时间未达到 -- -- Blueprint Medicines 将于今天美国东部时间下午 4:30 召开投资者电话会议 -- 马萨诸塞州剑桥，2020 年 1 月 9 日 -- 专注于基因组定义的癌症、罕见疾病和癌症免疫疗法的精准治疗公司 Blueprint Medicines Corporation（纳斯达克股票代码：BPMC）今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准 AYVAKIT 用于治疗 GIST。已批准 AYVAKIT™（avapritinib）用于治疗携带血小板衍生的生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。AYVAKIT 是首个获批用于治疗基因组定义的GIST患者群体的精准疗法。FDA 基于1期NAVIGATOR临床试验的疗效结果，以及avapritinib多项临床试验的综合安全性结果，全面批准了AYVAKIT。在PDGFRA外显子18突变型GIST患者中，AYVAKIT 的总缓解率（ORR）为84%（95% CI：69%，93%），中位缓解持续时间（DOR）未达到。最常见的不良反应（≥20%）是水肿、恶心、疲劳/乏力、认知障碍、呕吐、食欲下降、腹泻、毛发颜色变化、流泪增多、腹痛、便秘、皮疹和头晕。Blueprint Medicines 计划在一周内在美国推出 AYVAKIT。GIST 是一种罕见的、由基因驱动的胃肠道肉瘤。大约 6% 的新诊断 GIST 患者有 PDGFRA 外显子 18 突变。最常见的 PDGFRA 外显子 18 突变是 D842V 突变，它对所有其他已获批的疗法都有耐药性。一项回顾性研究表明，当这些患者接受伊马替尼治疗时，他们的 ORR 为 0%。 2 “AYVAKIT 今天获批，为 PDGFRA 外显子 18 突变型 GIST 患者带来了新的治疗标准，该类患者在基因组学上定义，此前的治疗选择非常有限。我们首次能够为这些患者提供一种针对其疾病潜在遗传原因的高效治疗，”俄勒冈健康与科学大学医学教授、NAVIGATOR 试验研究员 Michael Heinrich 医学博士表示。“基于我们对 GIST 分子基础的不断加深理解，这一里程碑开启了该疾病精准医疗的新时代。FDA 的批准代表着一种行动号召，即按照临床指南的建议，在开始激酶抑制剂治疗之前对所有 GIST 患者进行突变检测，以便合适的患者能够享受这种有前途的新药的益处。” Blueprint Medicines 首席执行官 Jeff Albers 表示：“基于我们第 1 期 NAVIGATOR 临床试验的可靠数据，AYVAKIT 获得全面批准，这对我们公司来说是一个非常激动人心的里程碑，更重要的是，对一直在等待新治疗选择的 PDGFRA 外显子 18 突变的 GIST 患者来说也是如此。我们希望 AYVAKIT 是我们研究平台支持的许多获批药物中的第一个。现在，随着我们开始向患者及其医疗保健提供者提供 AYVAKIT，我们旨在巩固我们在精准医疗领域的领导地位，并通过将我们强大的研发能力与同样才华横溢、专注于满足患者需求、加速诊断测试和实现可及性的商业组织相结合，为我们更广泛的产品组合奠定基础。” Blueprint Medicines 致力于帮助患有 PDGFRA 外显子 18 突变型 GIST 的患者获得 AYVAKIT 治疗，并在整个治疗过程中提供强有力的支持。作为这一承诺的一部分，Blueprint Medicines 推出了 YourBlueprint™，这是一项患者支持计划，为接受 AYVAKIT 治疗的个人提供可及性和可负担性解决方案。如需了解更多信息，请访问 YourBlueprint.com 或致电 1-888-BLUPRNT (1-888-258-7768)，周一至周五，美国东部时间上午 8:00 至晚上 8:00。开具 AYVAKIT 处方的医疗保健提供者可以在 YourBlueprint.com/HCP 填写登记表，以帮助患者获得 Blueprint Medicines 的支持服务。电话会议信息 Blueprint Medicines 将于今天美国东部时间下午 4:30 开始举办现场网络直播，讨论 FDA 对 AYVAKIT 的批准。如需收听现场电话会议，请拨打 (855) 728-4793（国内）或 (503) 343-6666（国际），并参阅会议 ID 5579052。电话会议网络直播可在 Blueprint Medicines 网站 http://ir.blueprintmedicines.com 的“投资者与媒体”部分观看。存档的网络直播将在电话会议结束后约两小时在 Blueprint Medicines 网站上提供，并在电话会议结束后的 90 天内提供。“AYVAKIT 是我们研究平台所支持的众多获批药物中的第一个。现在，随着我们开始向患者及其医疗保健提供者提供 AYVAKIT，我们的目标是通过将我们强大的研发能力与同样才华横溢的商业组织相结合，巩固我们在精准医疗领域的领导地位，并为我们更广泛的产品组合奠定基础，该商业组织专注于满足患者需求、加速诊断检测和实现可及性。” Blueprint Medicines 致力于帮助 PDGFRA 外显子 18 突变型 GIST 患者获得 AYVAKIT 治疗，并在整个治疗过程中提供强有力的支持。作为这一承诺的一部分，Blueprint Medicines 推出了 YourBlueprint™，这是一项患者支持计划，为接受 AYVAKIT 治疗的个人提供可及性和可负担性解决方案。如需了解更多信息，请访问 YourBlueprint.com 或致电 1-888-BLUPRNT (1-888-258-7768)，周一至周五，美国东部时间上午 8:00 至晚上 8:00。开具 AYVAKIT 处方的医疗保健提供者可以在 YourBlueprint.com/HCP 填写登记表，以帮助患者获得 Blueprint Medicines 的支持服务。电话会议信息 Blueprint Medicines 将于今天美国东部时间下午 4:30 开始举办现场网络直播，讨论 FDA 对 AYVAKIT 的批准。要接入现场电话会议，请拨打 (855) 728-4793（国内）或 (503) 343-6666（国际），并参阅会议 ID 5579052。电话会议的网络直播将在 Blueprint Medicines 网站的“投资者与媒体”部分提供，网址为 http://ir.blueprintmedicines.com 。存档的网络直播将在电话会议结束后约两小时在 Blueprint Medicines 网站上提供，并将在电话会议结束后的 90 天内提供。“AYVAKIT 是我们研究平台所支持的众多获批药物中的第一个。现在，随着我们开始向患者及其医疗保健提供者提供 AYVAKIT，我们的目标是通过将我们强大的研发能力与同样才华横溢的商业组织相结合，巩固我们在精准医疗领域的领导地位，并为我们更广泛的产品组合奠定基础，该商业组织专注于满足患者需求、加速诊断检测和实现可及性。” Blueprint Medicines 致力于帮助 PDGFRA 外显子 18 突变型 GIST 患者获得 AYVAKIT 治疗，并在整个治疗过程中提供强有力的支持。作为这一承诺的一部分，Blueprint Medicines 推出了 YourBlueprint™，这是一项患者支持计划，为接受 AYVAKIT 治疗的个人提供可及性和可负担性解决方案。如需了解更多信息，请访问 YourBlueprint.com 或致电 1-888-BLUPRNT (1-888-258-7768)，周一至周五，美国东部时间上午 8:00 至晚上 8:00。开具 AYVAKIT 处方的医疗保健提供者可以在 YourBlueprint.com/HCP 填写登记表，以帮助患者获得 Blueprint Medicines 的支持服务。电话会议信息 Blueprint Medicines 将于今天美国东部时间下午 4:30 开始举办现场网络直播，讨论 FDA 对 AYVAKIT 的批准。要接入现场电话会议，请拨打 (855) 728-4793（国内）或 (503) 343-6666（国际），并参阅会议 ID 5579052。电话会议的网络直播将在 Blueprint Medicines 网站的“投资者与媒体”部分提供，网址为 http://ir.blueprintmedicines.com 。存档的网络直播将在电话会议结束后约两小时在 Blueprint Medicines 网站上提供，并将在电话会议结束后的 90 天内提供。今天东部时间下午 1:00 至下午 1:00，我们将讨论 FDA 对 AYVAKIT 的批准。要收听现场电话会议，请拨打 (855) 728-4793（国内）或 (503) 343-6666（国际），并参阅会议 ID 5579052。电话会议的网络直播将在 Blueprint Medicines 网站的“投资者与媒体”部分提供，网址为 http://ir.blueprintmedicines.com。存档的网络直播将在电话会议结束后约两小时在 Blueprint Medicines 网站上提供，并将在电话会议结束后的 90 天内提供。今天东部时间下午 1:00 至下午 1:00，我们将讨论 FDA 对 AYVAKIT 的批准。要收听现场电话会议，请拨打 (855) 728-4793（国内）或 (503) 343-6666（国际），并参阅会议 ID 5579052。电话会议的网络直播将在 Blueprint Medicines 网站的“投资者与媒体”部分提供，网址为 http://ir.blueprintmedicines.com。存档的网络直播将在电话会议结束后约两小时在 Blueprint Medicines 网站上提供，并将在电话会议结束后的 90 天内提供。