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视神经病变是一组由各种损伤引起的视神经 (ON) 疾病，包括青光眼、炎症、缺血、创伤和遗传缺陷，其特征是视网膜神经节细胞 (RGC) 死亡和视神经节细胞变性。越来越多的参与 RGC 内在信号传导的基因被发现是有希望的神经修复靶点，如果我们能够实现 RGC 特异性基因靶向，这些基因有可能通过基因疗法直接调节。为了应对这一挑战，我们首先使用腺相关病毒 (AAV) 介导的基因转移在雄性和雌性小鼠眼中进行低通量体内筛选，并确定了小鼠 c -突触核蛋白 (mSncg) 启动子，该启动子特异性且有效地维持小鼠 RGC 中的转基因表达，并且也适用于人类 RGC。我们进一步证明，将 AAV-mSncg 启动子与成簇的规律间隔的短回文重复序列 (CRISPR)/Cas9 基因编辑相结合的基因疗法可以敲除 RGC 中的促退行性基因，并为视神经病变提供有效的神经保护。
小鼠 c-突触核蛋白启动子介导的基因表达和...
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