基因治疗的概念最初是在 20 世纪 60 年代提出的。自 20 世纪 90 年代初以来，已进行了 1900 多项治疗遗传疾病的临床试验，主要使用病毒载体。尽管也已实施了多种治疗恶性胶质瘤的方法，但很难靶向侵袭性胶质瘤细胞。为了克服这个问题，永生化神经干细胞 (NSC) 和非溶解性、双嗜性逆转录病毒复制载体 (RRV) 已引起人们对向侵袭性胶质瘤传递基因的关注。最近，针对位点特异性插入的基因组编辑技术取得了进展；特别是，已开发出成簇的规律间隔回文重复序列/CRISPR 相关-9 (CRISPR/Cas9)。自 2015 年以来，已使用基因组编辑技术进行了 30 多项临床试验，结果显示该技术有可能实现积极的患者结果。利用 CRISPR 技术治疗多种疾病的基因疗法有望在未来不断取得进展。