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总之，我们能够成功转录修饰的 eGFP mRNA、Cas9 mRNA 和 sgLuc 和 sgEGFR 并将它们封装在 LNP 中。我们通过加入假尿苷并利用 CleanCap 技术引入 5' 帽来修饰 RNA，因为它不仅可以增强 RNA 的稳定性，还可以提高翻译率并最大限度地降低在细胞内转染时的毒性。我们取得的另一个有希望的结果是关于 LNP 大小、Zeta 电位和 PDI，这似乎适合在体内实验中使用。以前的研究中还没有发现利用 LNP 作为载体（除 SARS-CoV-2 mRNA 疫苗外）的基因治疗方法。更具体地说，利用安全批准的可电离 Moderna SM-102 脂质和辉瑞 ALC-0315 脂质（我们在研究中用于生成 LNP）的体内基因治疗方法至今仍不得而知。因此，我们希望将来能开发出结合这些可电离脂质的新型基因疗法。此外，目前还没有关于将 Prime editor 包装在 LNP 中的研究。我们相信可以包装 prime editor mRNA，因为我们已经证明其他小 mRNA 也可以包装在 LNP 中。其他研究通过展示 DNA 和 RNP 的封装进一步支持了这一点。再说一遍，很难找到成功将 Piezo1 mRNA 包装在 LNP 中的研究。这可能是因为长 mRNA 的体外转录很难进行，因为 RNA 的二级结构会出现，因为进行载体线性化不是一件容易的事。因此，我们无法成功转录 Piezo1 mRNA，目前正在排除故障。然而，我们相信，一旦我们成功转录 Piezo1 mRNA，这将为治疗开辟许多可能性，例如治疗脂肪肝或肝脏组织再生，后者将有助于器官捐赠后的恢复过程。
合成脂质纳米粒子-RNA复合物并验证其生物学功能。
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