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《自然》杂志上发表的一篇文章（ Anzalone 等人，2019 年）报道了一种基因组编辑实验方法的开发，该方法无需双链断裂 (DSB) 或供体 DNA (dDNA) 模板，即可介导人类基因组中所有可能的碱基到碱基的转换、“插入/缺失”和组合。Prime 编辑是一种新颖的基因组编辑方法，它利用一种比平常更长的单向导 RNA (gRNA)，称为 Prime 编辑 gRNA (pegRNA)，以及一种由 Cas9 H840A 切口酶与工程逆转录酶 (RT) 融合而成的融合蛋白。Prime 编辑被描述为“搜索和替换”碱基编辑技术，它在 gRNA 的延伸中提供所需的遗传构建体，然后使用 RT 酶将其转化为 DNA。与传统的 CRISPR-Cas 设备相比，新方法无需同时递送校正 DNA 模板，可执行所有可能的核苷酸替换（包括针对相当一部分遗传疾病的替换），解决插入/缺失引起的移码问题，并减少脱靶编辑。Prime 编辑是对现有 CRISPR 编辑系统的一个令人兴奋的新补充，在许多情况下甚至可能是一种改进。然而，Prime 编辑带来了新的挑战。克服这些障碍并在体内应用 Prime 编辑，将带来针对罕见遗传疾病的新型基因组编辑疗法。
非双重遗传病的基因组编辑......
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