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基因治疗是一种针对分子水平的疾病治疗方法。然而，基因治疗的发展前景十分光明，但进展缓慢，这主要是由于其发展过程中资源和资金方面的限制，以及大多数能用基因治疗的疾病都很罕见。基因治疗方法可能因多种因素而异，例如目标组织的生理学、载体对某种细胞的亲和力、目标组织的深度和可及性以及要替换或编辑的基因的大小。基因治疗的概念启发了科学家和临床医生，导致其临床应用迅速扩展，不仅包括单基因疾病，还包括多基因疾病，尽管并不常见。本文深入探讨了基因治疗的显著成功案例，基因治疗被视为医学创新的灯塔，有望在不久的将来蓬勃发展，提供整体、有针对性、精准和个性化的个性化医疗，并从基因治疗的角度展望了基因治疗在治疗实体肿瘤、艾滋病、肺结核、糖尿病、精神疾病等衰弱性疾病方面的未来希望，这些疾病目前仍处于停滞状态。
基因治疗：有希望的成功案例的最新概述
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