机构名称：
¥ 1.0
RNA 分子因其调节作用和作为一系列人类疾病的潜在治疗靶点而日益受到认可。1、2 针对这些 RNA 的药物如果开发出来，将为多种致命疾病提供新的治疗策略，包括耐多药细菌、真菌和病毒感染以及转移性癌症。3-9 尽管具有这种潜力，但针对细菌核糖体以外的 RNA 的药物开发一直很缓慢，导致许多人将 RNA 称为“不可用药的”。事实上，第一种针对核糖体以外 RNA 的小分子药物于 2020 年 8 月刚刚获得美国 FDA 批准。10 虽然反义寡核苷酸通过碱基对互补性提供高 RNA 特异性，并且已开始获得 FDA 批准，但在肝脏或中枢神经系统以外的体内递送仍然是一个重大障碍。 11-13 小分子具有多种潜在优势，包括在递送、吸收、免疫原性和其他药物参数方面的广泛可调性，以及通过有机合成获得各种尺寸、形状和化学功能的能力。然而，选择性靶向 RNA 具有
小分子 RNA 靶向：从基础开始
主要关键词
相关文件推荐
