摘要。背景/目的:Nivolumab 是一种免疫检查点抑制剂,对特定肿瘤具有高抗肿瘤活性。本研究旨在评估 nivolumab 对患有各种类型高度恶性晚期肿瘤的儿科患者的疗效和安全性。患者和方法:研究纳入了 10 名患者,平均年龄为 15.1 岁。治疗指征为:恶性皮肤黑色素瘤(n=5)、脑肿瘤(n=2)、脑恶性黑色素瘤(n=1)、霍奇金淋巴瘤(n=1)和软组织肉瘤(n=1)。结果:4 名患者出现完全缓解。全组确诊后 24 个月的总生存率为 0.36。接受 nivolumab 和 ipilimumab 联合治疗的两名患者未达到缓解。10 名患者中有 4 名出现免疫治疗不良事件。结论:Nivolumab 是治疗儿童晚期肿瘤的有希望的选择