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如今，遗传病的数量约为 10,000 种，影响到所有人口的 6%-8%。本综述向我们展示了如何发现基因组中的遗传变异，这有助于准确了解病理生理机制，从而识别那些易于改变的目标点，通过不同于姑息治疗的治疗策略，延长预期寿命或改善生活质量。这些疗法多种多样，使用多基因疾病药物、营养疗法、特殊配方、酶替代疗法、造血干细胞移植、底物减少、寡核苷酸和基因疗法。这些遗传病在临床上是异质性的，发病率非常低；尽管如此，仍有可能研究更多遗传病的新策略，而且这些疾病如今还是孤儿病。
遗传病管理：现在和未来
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