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基因编辑是一种很有前途的新方法，可用于治疗和治愈遗传疾病。特别是，CRISPR（成簇的常规间隔回文重复序列）/Cas 已成为一种令人兴奋的治疗方式，因为它具有专门针对和修改基因组内特定位点的固有能力。用于治疗研究的两种最常见的 Cas 酶是 Cas9 和 Cas12a。Cas12a 与 Cas9 表现出重要差异，这使其成为一种令人兴奋的酶，可进一步表征为基因编辑工具。具体而言，Cas12a 识别不同的原间隔区相邻基序 (PAM)，使用较短的向导 RNA (gRNA)，并在切割位点产生粘性末端而不是平端。1,2,3,4 此外，与 Cas9 相比，Cas12a 对 R 环内错配的容忍度较低，使其成为一种更特异性的酶。5 虽然已经是一种非常特异性的酶，但最近的研究已经提高了其编辑效率，从而产生了一种称为 AsCas12a Ultra 的工程变体。 6 在这里，我们描述了最近的研究，以描述为什么 AsCas12a Ultra 比 WT AsCas12a 酶更有效，并特别强调了为什么这种新变体具有良好的治疗潜力。
鉴定更高效的 AsCas12a
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