机构名称：
¥ 1.0
由于溶酶体 β -半乳糖苷酶 (β -gal) 缺乏导致的 GLB1 相关疾病包括两种表型不同的溶酶体贮积症： GM1 神经节苷脂沉积症和 Morquio B 综合征。目前尚无可以预防或逆转疾病进展的获批疗法，因此对患有这些疾病的患者而言，存在着巨大的未满足的医疗需求。 Gain Therapeutics 已应用其创新的专有药物发现平台——定点酶增强疗法 (SEE-Tx TM )，开发小分子结构靶向变构调节剂 (STAR )，以治疗溶酶体贮积症。此类 STAR 可以变构结合并稳定目标突变酶，从而避免其降解并恢复其酶活性。我们在此报告了对先导 STAR 作用机制的最新见解，迄今为止，该药物在 GLB1 相关疾病的体外模型中已显示出良好的效果。事实上，它们以非抑制方式与目标酶结合，并倾向于增加其向溶酶体的输送，大概是通过拯救其免于内质网中的早期降解。最重要的是，它们在体外细胞测定中增强酶活性和底物消耗。总之，这些数据支持并验证了 SEE-Tx TM 作为创新药物发现平台的应用，用于识别用于治疗 GLB1 相关疾病的变构调节剂。
深入了解结构上的作用机制...
主要关键词
相关文件推荐
