机构名称：
¥ 1.0
与一般人群相比，罕见病 (RD) 影响的人数较少，且大多是遗传性疾病。最初的临床症状通常出现在出生或儿童时期，患者忍受着剧烈的疼痛和逐渐丧失自主能力，这通常与预期寿命短有关。直到最近，RD 的低患病率和诊断的延迟一直阻碍着研究。基于核酸 (NA) 的疗法时代彻底改变了 RD 治疗的格局，随着一些基于 NA 的疗法现在进入临床阶段，疾病改良药物开发的前景也带来了新的希望。在此，我们回顾了已获批准和目前正在研究用于治疗 RD 的基于 NA 的药物。我们还讨论了基于 NA 的疗法和递送系统的最新结构改进，这些改进克服了其市场扩展的主要限制，以及目前为解决内体逃逸问题而开发的方法。我们最后就这项新技术在监管批准和生产可持续性方面引发的道德和社会问题展开了讨论。
在希望与现实之间：通过核酸药物治疗遗传病
主要关键词
相关文件推荐
