机构名称：
¥ 2.0
二、具体讨论要点 针对细胞内的核酸来控制碱基序列突变和基因表达的基因修饰技术传统上在临床上用作针对体细胞的基因治疗，被称为基因转移或基因重组技术。使用病毒载体或质粒将目的基因导入细胞，在染色体内或染色体外进行表达。但是，特别是具有整合到染色体中的功能的载体，由于整合到碱基序列中是随机的，因此可能会发生不希望的基因突变和基因表达，例如，由于整合到致癌基因附近，可能会发生恶性肿瘤，这被称为严重的不良事件。迄今为止，各国已开展的2918个体细胞基因治疗临床试验中，有3个方案报告了恶性肿瘤的发生3，这对体细胞基因治疗相关的基因重组技术来说是一个科学挑战。
保健福祉科学委员会科学技术课 人类基因组编辑技术
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