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如果所讨论的蛋白质对于病毒的复制或癌细胞的不受控制的生长很重要，则可以观察到治疗作用。从理论上讲，反义寡核苷酸也可用于阻断正常细胞中蛋白质的合成，以便可以确定特定蛋白质的生物学作用。但是，在此应用程序中，最近开发的RNAi方法更受欢迎。RNA：反义寡核苷酸和靶mRNA之间形成的DNA混合双链体直接干扰蛋白质合成，从而降低了编码蛋白的表达。这种抑制作用可能是由于核糖体与反义寡核苷酸结合和/或杂化无法通过核糖体和直接蛋白质表达的核糖体周围组装的抑制作用。核糖核酸酶H（RNase H）对与反义寡核苷酸杂交的mRNA分子的核酸酶H（RNase H）的内核酸酶活性增强了反义作用。rNase h破坏了mRNA链，RNase H酶和反义寡核苷酸在循环结束时保持完整：因此，反义效应是催化的（图1）。单个反义寡核苷酸可以通过该机制销毁许多mRNA分子。酶RNase H发生在正常细胞中，在正常细胞中，它在去除DNA复制滞后的短链中起着重要作用。
寡核苷酸药物分子
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