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摘要：鸟氨酸经钙化酶的效率（OTCD）是最常见的尿素循环障碍，具有高未满足需求的尿素循环障碍，因为目前的饮食和医疗治疗可能不足以防止高症发作，这会导致死亡或肾上腺序列。迄今为止，肝脏转移是唯一的治疗选择，但由于捐助者短缺，对终身免疫抑制和技术挑战的需求并未广泛使用。最近表现出了很大的前景的研究领域是基因疗法，而OTCD一直是不同基因疗法方式的重要候选者，包括AAV基因添加，mRNA疗法和基因组编辑。本综述将首先总结临床翻译的主要步骤，强调每种基因治疗方法的好处和挑战，然后专注于当前的临床试验，并确定概述了开发OTCD基因治疗的未来方向。
化学工程杂志
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