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在一个人[2]中。大约有90％的TSC患者患有中枢神经系统表现，例如癫痫，智障，自闭症谱系障碍和/或注意力缺陷/多动障碍[也称为TSC相关的神经精神疾病（TAND）] [3，4]。在2021年，国际结节硬化共识小组更新了TSC诊断标准，监视和管理建议[5]。多年的研究和临床试验允许将MTOR抑制剂引入两种TSC的分类。现有1的研究证实了依维莫司（Everolimus）的有效性和安全性，作为亚依赖性巨型细胞星形胶质细胞（SEGA）的患者的治疗选择[6]。现有2的研究表明，依维莫司是与TSC相关的肾血管肌瘤的有效治疗方法。《现有2研究》中最常见的药物不良事件是口腔炎，鼻咽炎和痤疮样皮肤病变。血液学并发症报告了一小部分患者。最常见的是贫血（n = 10，13％）和白细胞减少症（n = 8，10％）。然而，没有任何案例被归类为3+，正如公共术语标准（CTCAE）（CTCAE），版本3.0（CTCAE v3.0）所定义的[7，8]。我们的大型研究结果表明，可以使用MTOR抑制剂的维持剂量来最大程度地减少依维莫司治疗的不良影响，同时对SEGA进行充分控制[9]。这项研究的目的是评估在标准剂量治疗期间因SEGA肿瘤和降低剂量后，因SEGA肿瘤而受到的TSC患者的血液学参数的影响。
MTOR抑制剂的血液学毒性是温和的，剂量... 叙事回顾了蒂尔扎epatide在解决2型糖尿病和肥胖管理中的作用的临床证据
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