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将 CRISPR 疗法从实验室转化为临床试验的过程不仅仅是由技术进步推动的，也是需要共同努力的结果，这需要考虑既定的监管指导以及与监管机构的持续对话。CRISPR 治疗应用通常针对遗传病或罕见疾病，其特点是药物开发时间较长。为了加快此类关键疗法的上市，申请人可以参与 FDA 的加速计划，其中包括快速通道、突破性疗法、加速批准和优先审查，以简化药物开发和审查流程。FDA 生物制品评估和研究中心（CBER）主任最近在一次讲话中表示，人们越来越倾向于对针对罕见疾病的基因疗法采用加速批准。这一转变表明 FDA 致力于加速基因治疗产品进入市场，从而解决罕见疾病患者未满足的医疗需求。
从概念到临床：探索基于 CRISPR 的治疗的监管路径
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