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2020 年 3 月，基因编辑领域达到了一个里程碑，一种源自 CRISPR（成簇的规律间隔的短回文重复序列）基因组编辑的药物首次被注射到患者体内。该患者是候选药物 AGN-151587 的 BRIL-LIANCE I/II 期临床试验的第一位参与者，该试验由全球制药公司 Allergan 和基因组编辑公司 Editas Medicine 共同赞助。AGN-151587 通过视网膜下注射给药，正在开发用于治疗莱伯先天性黑蒙 10 (LCA10)，这是一种由中心体蛋白 290 基因突变导致的遗传性失明。该试验正在评估该药物对 18 名 LCA10 患者的安全性、耐受性和有效性。 Editas Medicine 总裁兼首席执行官 Cynthia Collins 表示：“这次给药确实是一个历史性事件——对于科学、对于医学，最重要的是对于患有这种眼疾的人们来说。”她补充道，这次试验“标志着 CRISPR 药物在持久治疗毁灭性疾病方面的潜力和前景的一个重要里程碑”。CRISPR 等基因编辑技术让科学家能够改变生物体的 DNA。利用这些技术，可以在基因组的特定位置添加、移除、改变或替换遗传物质。这些修改可能会导致眼睛颜色等身体特征的变化，以及疾病风险的变化。虽然自 20 世纪末以来已经开发出了多种基因编辑方法，但推动科学进步的却是 CRISPR 技术。CRISPR 创建于 2009 年，简化了基因编辑过程，使其更快、更便宜、更准确。基因编辑公司 Beam Therapeutics 的首席执行官约翰·埃文斯 (John Evans) 表示，与许多第一波基因编辑工具一样，CRISPR 是一种核酸酶，其工作原理是根据基因序列瞄准基因组中的某些位点，然后进行切割。他说，在 CRISPR 出现之前，每次科学家想要瞄准不同的基因序列时，他们都必须完全重新设计基因编辑工具。“对于锌指或爪子等技术，识别所需基因序列的部分
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