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CRISPR-CAS9基因组编辑系统在采用方面已经达到了指数增长，从基础研究到治疗剂的广泛应用。该系统由Cas9核酸酶和目标特异性指导RNA（GRNA）组成，该引导型作为复合物在所需的位置诱导双链DNA断裂。crispr-介导的基因组编辑是一种极其强大的工具，它使研究人员能够通过在广泛的不同细胞类型和基因基因座中删除，添加或改变DNA序列的DNA序列的部分来创建不同的细胞模型。虽然它可以达到高编辑效率，但CRISPR-CAS9系统还可以在意外的位置（称为非目标事件）裂解目标DNA，这可能导致不希望的表型或功能基因活性的丧失，这对治疗应用特别有害。
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