机构名称：
¥ 1.0
1 Department of Bioengineering, Rice University, Houston, TX 77030, USA 2 Rice Neuroengineering Initiative, Rice University, Houston, TX 77030, USA 3 Synthetic, Systems, and Physical Biology Program, Rice University, Houston, TX 77005, USA 4 Applied Physics Program, Rice University, Houston, TX 77005, USA Correspondence should be addressed to J.O.S.（jszab@rice.edu）摘要集中的超声脑屏障开口（FUS-BBBO）可以提供与腺相关的病毒载体（AAVS）来治疗大脑的遗传疾病。但是，这些疾病通常会影响大脑区域。此外，尚未评估FUS-BBBO在治疗大脑遗传疾病中的适用性。在此，我们同时评估了开放多达105个地点的转导效率和安全性。增加目标位点的数量提高了每个站点的基因递送效率。我们在大多数大脑区域中实现了多达60％的脑细胞的转导，具有可比的效率。此外，即使所有105个位点同时靶向，也没有对动物体重，神经元丧失或星形胶质细胞激活的负面影响，但使用FUS-BBBO的基因递送也是安全的。为了评估多部位FUS-BBBO在基因疗法中的应用，我们使用它用于基因编辑，使用群集的定期散布的短腔植物重复序列（CRISPR）/CRISPR-相关的9（CAS9）系统，并建立了有效的基因编辑，但在目标部位也丧失了神经元的损失。总体而言，这项研究提供了整个脑部转导效率的图和基因编辑的第一个例子，该基因编辑是在特定地点的非侵入性基因递送到大脑区域之后的。
大脑区域的靶向非侵入性基因治疗
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