机构名称：
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识别靶DNA，然后使用核酸内切酶Cas9蛋白在靶基因位点引入位点特异性双链断裂（DSB）。3通过使用CRISPR/CAS9 DNA（可以编码Cas9的质粒DNA和病毒基因组），mRNA或蛋白质获得了成功的基因编辑活性。4,5通常，CAS9/ SGRNA RNP复合物的直接递送是近年来最广泛的方法，因为其快速作用，高基因编辑效率，低邻靶效应和免疫反应。6然而，对于基于RNP的治疗剂的所有优势，仍然存在一些挑战。目前，物理方法（电力，显微注射等）和病毒载体（腺病毒，腺病毒相关病毒等）仍然是主要的交付策略。7,8尽管已经报道了一些非病毒基纳米载体，例如DNA纳米载体，9张阳离子脂质或聚合物，10和黑磷11用于RNP递送，但它们仍然难以实现，无法实现在体外和体内进行效率的基因。一般而言，需要考虑三个交付过程。首先，CRISPR/CAS9 RNP尺寸较大，表面高度高，因此很难将其凝结成小尺寸或封装。12
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