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sonia vallabh：我发现自己有死于遗传prion病的风险后，我从律师做生物医学研究。prion病并不是超稀有的，因为它杀死了6,000人中有1人，但很少见。我帮助建立了临床前的概念证明，该证明已导致了一项第1/2试验，以评估胸前施用的离子-717的安全性，耐受性和药代动力学对prion病患者。ion-717是由Ionis Pharma-Ceuticals开发的研究反义寡核苷酸，旨在抑制prion蛋白的生产。截至目前，世界各地有16个ION-717临床试验地点。这项试验非常迅速，因为这是一个非常活跃的社区，它将出现。我认为我的工作是在整个神经竞技范围内进行早期治疗的运动，因为您越早到达那里，您可以做的越多。我们可能会在2025年底之前看到第一个数据。
将在2025年塑造药物的11项临床试验
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