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摘要：老年性黄斑变性 (AMD) 是老年人失明的主要原因。萎缩性或“干性”AMD 是由视网膜色素上皮 (RPE) 和光感受器的损失引起的，约占所有 AMD 患者的 80%，目前尚无普遍有效的治疗方法。先前的研究为线粒体功能障碍与 AMD 病理学的关系提供了证据。本研究使用来自五名 AMD 患者的诱导性多能干细胞 (iPSC) RPE 来测试三种药物（AICAR（5-氨基咪唑-4-甲酰胺核苷酸）、二甲双胍、海藻糖）的疗效，这三种药物针对维持最佳线粒体功能的关键过程。患者的 iPSC-RPE 系用于概念验证药物筛选，利用急性和长期药物暴露后 RPE 线粒体功能的分析。结果显示，不同患者细胞系的药物反应存在相当大的差异，支持了采用个性化医疗方法治疗 AMD 的必要性。此外，我们的研究结果证明了使用 AMD 患者的 iPSC-RPE 制定个性化药物治疗方案的可行性，并为未来的 AMD 临床管理提供了路线图。
在患有年龄相关性黄斑变性的患者的 iPSC-RPE 中测试线粒体靶向药物
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